환자 본인 줄기세포 이용한 임상치료 첫 성공사례

재미 한인 과학자가 최초로 환자 본인의 줄기세포를 이용하는 방식으로 파킨슨병 치료에 성공했다. 향후 난치병인 파킨슨병 치료에 널리 활용될 수 있을지 기대가 쏠리고 있다.

KAIST는 김광수 미국 하버드 의대 교수가 세계에서 처음으로 파킨슨병 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 변형한 뒤 뇌에 이식하는 방법으로 환자 맞춤형 줄기세포 임상 치료에 성공했다고 2일 밝혔다.

김 교수는 2017년과 2018년 미국 FDA(식품의약국) 최종 승인을 받아 2회에 걸쳐 당시 69세 파킨슨병 환자에게 도파민 신경세포를 면역체계의 거부반응 없이 작용하도록 세계 최초로 이식 수술을 진행했다. 이후 2년 동안 PET, MRI 영상 등의 추적 관찰을 통해 지난 5월 임상 치료에 최종 성공했다.

김 교수 연구팀은 `유도만능 줄기세포(iPS)` 제작 기술을 이용해 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 만들어 파킨슨병 환자 뇌에 주입했다. 이후 환자의 면역체계에 거부 반응이 없었고, 수술 이후 환자는 자신의 구두끈을 묶거나 수영, 자전거 타기가 가능할 정도로 운동능력을 회복했다.

iPS 제조 기술은 노벨 생리의학상 수상자인 일본의 신야 야마나카 교수가 개발했지만, 뇌 질환 환자치료에 적용돼 성공한 사례는 아직 없다. iPS를 사용해 피킨슨병 환자 맞춤형 치료를 시도하고 성공한 사례는 김 교수 연구팀이 처음이다.

이 같은 연구 결과는 지난 5월 14일 의학 분야의 세계적 학술지 `뉴잉글랜드 의학 저널`에 소개됐다. 또한 파킨슨병 환자의 임상 치료 성공 소식은 뉴욕타임스, 로이터, 사이언스데일리 등 전 세계 유명 일간지에 보도되면서 큰 주목을 받았다.

김 교수는 서울대 미생물학과를 졸업하고 카이스트 생물공학과에서 석ㆍ박사를 마친 뒤 미국으로 건너가 코넬대 의대, 테네시대 의대 교수를 거쳐 하버드대 의대 교수로 재직 중이다. 그는 신경생물학과 줄기세포 분야의 세계적인 연구자로, 2009년과 2011년에는 바이러스를 사용하지 않고 환자의 세포에서 유도만능 줄기세포를 제작하는 기술을 최초로 개발한 바 있다.

김 교수는 "안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상시험을 수행하기 위해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받으려 필요한 절차를 밟고 있는 중"이라며 "10년 정도 후속 연구를 더 진행하면 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료에 보편적 방법으로 자리 잡게 될 것으로 기대한다"고 말했다.

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