식품의약품안전처(처장 손문기ㆍ이하 식약처)는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약 `인보사케이주`를 지난 12일 허가한다고 밝혔다.

유전자치료제는 유전물질 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품을 뜻한다.

이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 `TGF-β1(염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종) 유전자`가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다.

인보사케이주의 효능ㆍ효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사한다.

현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.

식약처는 인보사케이주를 허가ㆍ심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토하였으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다.

유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다.

다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다.

안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가하였을 때 안전하였으며, 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3~10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다.

식약처는 2014년부터 바이오업체의 개발을 지원하기 위하여 `마중물사업`을 운영하고 있으며, 이번 유전자치료제도 `마중물사업`을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화 할 수 있었다고 밝혔다.

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